Lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV cho chuột sống bằng chỉnh sửa gen, sắp thử nghiệm trên người

  12/05/2017

Một bước tiến quan trọng để chữa dứt điểm HIV/AIDS, trong một lần duy nhất.

 

Hai năm trước, một nhóm nghiên cứu tại Hoa Kỳ tuyên bố tìm ra cách loại bỏ thành công virus HIV khỏi tế bào người. Bây giờ, chính nghiên cứu này đã tiến qua một bước đột phá mới: Chữa khỏi HIV cho những con chuột nhiễm bệnh.

Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV trên mô hình động vật. Phương pháp được sử dụng trong cả nghiên cứu cũ và mới đều là CRISPR/Cas9. Kỹ thuật chỉnh sửa gen này được cho là tốt và rẻ nhất hiện nay.

Các nhà khoa học cho biết họ có kế hoạch tiến tới một thử nghiệm lâm sàng trên người, khẳng định HIV có thể trị tận gốc bằng con đường chỉnh sửa gen.

 


Lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV cho chuột sống, sử dụng phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9

Lần đầu tiên các nhà khoa học chữa khỏi HIV cho chuột sống, sử dụng phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9

 

Nghiên cứu mới đặt dưới sự dãn dắt của tiến sĩ Wenhui Hu đến từ Trường Y Lewis Katz, Đại học Temple Hoa Kỳ. Trở lại nghiên cứu của chính ông 2 năm trước, tiến sĩ Hu cũng sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9, xóa được tòa bộ virus HIV-1 ra khỏi bộ gen của tất cả các mô nhiễm bệnh trong thí nghiệm.

"Nghiên cứu lần này của chúng tôi đã hoàn thiện hơnChúng tôi đã khẳng định lại kết quả của nghiên cứu trước, đồng thời nâng cao hiệu quả phương pháp chỉnh sửa gen", tiến sĩ Hu nói.

Chúng tôi cũng chứng minh phương pháp này có hiệu quả ở hai mẫu chuột khác, một đại diện cho trường hợp nhiễm virus HIV cấp tính ở tế bào chuột, và một đại diện cho trường hợp nhiễm virus tiềm ẩn trong tế bào người".

Thật vậy, báo cáo nghiên cứu chỉ ra các nhà khoa học đã thử nghiệm phương pháp chỉnh sửa gen trên 3 nhóm chuột. Nhóm đầu tiên là chuột nhiễm virus HIV-1 trên tế bào chuột. Nhóm thứ 2 là chuột nhiễm EcoHIV cấp tính, mô phỏng theo trường hợp tế bào người nhiễm HIV.

Nhóm chuột cuối cùng là một mô hình sát với thực tế nhiễm HIV của con người nhất. Đó là những con chuột được “nhân bản hóa”, chứa tế bào miễn dịch của người và chúng đều nhiễm virus HIV-1.

Đối với nhóm chuột đầu tiên, tiến sĩ Hu đã làm bất hoạt được virus HIV-1, khẳng định lại kết quả nghiên cứu trước đó của mình. Thử thách khó hơn ở nhóm chuột thứ 2 chứa các virus nhiễm cấp tính. Virus HIV trong mô hình này rất dễ tự sao chép, để nhân lên một số lượng lớn trong thời gian ngắn.

"Trong thời kỳ nhiễm virus cấp tính, HIV sao chép rất chủ động”, Tiến sĩ Khalili, thành viên nhóm nghiên cứu giải thích. ”Với chuột nhiễm EcoHIV, chúng tôi có thể nghiên cứu khả năng chặn đứng sự nhân lên của virus, và ngăn ngừa lây nhiễm toàn cơ thể của phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9”.

Kết quả là CRISPR/Cas9 đã loại bỏ được 96% lượng EcoHIV từ chuột, cung cấp bằng chứng đầu tiên cho hiệu quả loại bỏ HIV-1 ở người bằng chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9.

 


Hình ảnh hiển vi chụp các tế bào T bị nhiễm virus HIV

Hình ảnh hiển vi chụp các tế bào T bị nhiễm virus HIV

 

Sau kết quả khả quan mới, tiến sĩ Hu cùng nhóm của ông đi đến thí nghiệm cuối cùng, dành cho những con chuột được nhân bản hóa, chứa tế bào miễn dịch của con người. Đó bao gồm cả các tế bào T, nơi mà HIV có khuynh hướng ẩn nấp và không thể được điều trị bằng phương pháp sử dụng thuốc ARV hiện tại.

"Những con vật này mang virus HIV tiềm ẩn, chứa bên trong bộ gen tế bào T của người, nơi virus có thể thoát khỏi sự phát hiện”, Tiến sĩ Hu giải thích.

Thế nhưng, chỉ sau một lần điều trị với CRISPR/Cas9, các nhà khoa học đã loại bỏ được hoàn toàn các mảnh virus khỏi các tế bào nhiễm HIV, trên tất cả các mô trong cơ thể chuột.

Kết quả này được đánh giá là một bước tiến quan trọng để tìm ra một phương pháp chữa trị dứt điểm căn bệnh thế kỷ HIV/AIDS.

"Giai đoạn tiếp theo trong nghiên cứu của chúng tôi là lặp lại phương pháp này trên động vật linh trưởng”, Tiến sĩ Khalili nói. “Đó là một mô hình động vật sát thực hơn, khi nhiễm virus HIV sẽ gây ra bệnh tật”.

Các nhà khoa học dự kiến sẽ tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân nhiễm HIV. Nhưng trước hết, họ cần thành công với thử nghiệm tiếp theo trên linh trưởng. Liệu nó có thể chứng minh CRISPR/Cas9 có thể loại bỏi hết tế bào T nhiễm HIV và cả các virus tồn tại ngầm trong não bộ động vật linh trưởng?

Chúng ta sẽ phải tiếp tục chờ đợi các kết quả mới từ nghiên cứu của tiến sĩ Hu và nhóm của ông, như những gì chúng ta đã chờ 2 năm qua để chứng kiến bước tiến mới này của họ.

Tham khảo Dailymail

Bình luận

Tin tức mới

Xem tất cả

Sự thật chỉ ăn gạo lứt muối mè sẽ khỏi ung thư?

Không ít người mang trong mình khối u, bệnh ung thư và cả những em nhỏ bị ung thư cũng được gia đình chỉ cho ăn gạo lứt muối mè, không ăn thịt cá… với quan niệm như vậy khối u sẽ tự "chết" vì bị bỏ đói. Liệu đây có phải cách hay để chữa trị ung thư?

Tiếng ù trong tai có thể giết chết bạn bất cứ lúc nào

Nữ diễn viên 36 tuổi Andrea Syron sống tại Michigan, Mỹ đã phải trải qua phẫu thuật nguy hiểm để ngăn chặn "quả bom hẹn giờ" trong não cô, thứ có thể giết chết cô bất cứ lúc nào nhưng bị các bác sĩ chẩn đoán nhầm là dị ứng, Dailymail đưa tin.

5 năm không sốt: Nên cẩn thận với hai loại bệnh ung thư

Theo mạng tin Hoàn cầu của Trung Quốc, nếu trong một thời gian dài không sốt thì chúng ta đừng vội nghĩ mình có một cơ thể khỏe mạnh. Trên thực tế, đây lại không phải là một chuyện tốt, có thể ung thư đang gõ cửa cơ thể của chúng ta.

Tăng cân giúp não to lên

Trọng lượng cơ thể gia tăng là một nhân tố quan trọng giúp con người gia tăng kích cỡ não và bước ra khỏi “thế giới” linh trưởng.

Tại sao chúng ta càng gãi càng ngứa?

Có lẽ với nhiều người, đây chỉ là một triệu chứng đơn thuần. Tuy nhiên đằng sau nó là những vấn đề phức tạp liên quan đến não bộ và các xung thần kinh cảm giác.

50% thuốc bán trên Internet là thuốc giả

Thông tin này được đưa ra tại hội thảo Hội thảo Nâng cao sức khỏe người bệnh: Tầm quan trọng của chất lượng và phát minh trong lĩnh vực dược phẩm được tổ chức tại Hà Nội ngày 16/3.

Đây là tộc người có trái tim khỏe nhất thế giới

Một nghiên cứu mới đây đã chỉ ra rằng, người Tsimané tại Bolivia, có tỉ lệ mắc bệnh tim thấp nhất trên thế giới. Trên thực tế, một người Tsimané 80 tuổi, sớ hữu trái tim khỏe hơn nhiều so với một người Mỹ 55 tuổi.

Công nghệ in 3D giúp tái tạo 100% mô hình quả tim người

Mô hình quả tim chế tạo bằng công nghệ in 3D đã cứu sống tính mạng của 1 bé trai 14 tháng tuổi trong 1 ca phẫu thuật tim. Đây là kết quả chế tạo của các kỹ sư tại trường khoa học kỹ thuật J.B Speed trực thuộc Đại học Louisville.

Bạn nên chấm dứt ngay 5 quan niệm sai lầm này về thực phẩm

Có phải cứ dầu thực vật là sẽ tốt cho sức khỏe? Đã từ lâu, chúng ta được nghe rất nhiều lời khuyên liên quan đến thực phẩm. Nhiều trong số đó đã trở thành niềm tin trong suốt một thời gian dài. Tuy nhiên, liệu tất cả những gì bạn học được về thực phẩm

Tử cung nhân tạo - Khi máy móc tạo ra được... con người

Việc sáng tạo ra tử cung nhân tạo là một tiến bộ khoa học đáng ghi nhận, nhưng giống như trí tuệ nhân tạo nếu con người không biết cách kiểm soát những phát minh một cách hợp lý thì đó chắc chắn là ngày tận cùng của nhân loại.

Bệnh hiếm Kawasaki bỗng dưng... không còn hiếm

Trong vòng một tháng nay, tại Bệnh viện (BV) Nhi Trung ương, số ca mắc bệnh Kawasaki bỗng nhiên tăng đột biến. Từng được xem là căn bệnh “lạ và hiếm”, Kawasaki tiềm ẩn nhiều nguy cơ vì gây tổn thương tim, ảnh hưởng tới tính mạng của trẻ.

Trầm cảm làm tăng nguy cơ bệnh tim

Một nghiên cứu lớn gồm hơn 3,2 triệu người cho thấy, những người bị bệnh tâm thần nặng (SMI), gồm tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực và trầm cảm, tăng 53% nguy cơ bị bệnh tim mạch so với những người không mắc bệnh tâm thần.

2 năm trước tạo ra não mini nhân tạo, chính các nhà khoa học cũng không ngờ ngày hôm nay nó có thể tự sản sinh mạch máu

Năm 2015, các nhà khoa học tại Đại học Brown đã phát triển thành công một loại “não mini” từ mô hình được tạo ra từ việc cấy ghép 3D các tế bào thần kinh sống. Mục đích ban đầu của các nhà khoa học là tạo ra loại vật mẫu thí nghiệm mới có thể giúp giảm th

Vùng đất 900 năm không có ai mắc ung thư

Ở đó, khoảng cách cha con có thể lên tới 90 tuổi. 100 tuổi vẫn được coi ở độ tuổi trưởng thành, phụ nữ 80 tuổi trông trẻ như mới ngoài 40. Những cụ ông, cụ bà 130 tuổi vẫn lao động hăng say và nhiều người sống tới 145 tuổi.

Những cơn mưa phóng thích 800.000 nghìn tỷ vi khuẩn mặt đất vào không khí, nhiều gần bằng số sao trong vũ trụ chúng ta biết

Đừng bao giờ nếm một cơn mưa, nếu bạn không muốn trở thành một kẻ thảm sát hàng loạt. Nếm một cơn mưa là bạn đang kết thúc số phận của hàng triệu vi khuẩn, trong chuyến phiêu lưu rời khỏi mặt đất của chúng. Một số vi khuẩn ấy, thậm chí, có thể "trả thù" b

Trung Quốc thử nghiệm thành công thiết bị điều chỉnh đường huyết từ xa bằng ứng dụng điện thoại - giải pháp cho bệnh nhân tiểu đường

Hãy tưởng tượng việc người bệnh tiểu đường có thể nói lời tạm biệt với những ống tiêm vật lý, thứ mà họ đang phải sử dụng để tiêm insulin vào cơ thể mỗi ngày. Thay vào đó, họ chỉ cần cài một ứng dụng trên điện thoại di động, là đã có khả năng theo dõi mức

Đây là 6 điều không nên nói với một người mắc ung thư

Đối mặt và trò chuyện với một người mắc ung thư không phải là điều dễ dàng. Trong nhiều trường hợp, tâm lý của họ trở nên rất phức tạp. Khi đó, ngay cả bạn bè và những người thân thiết nhất của bệnh nhân cũng phải cảm thấy bối rối.

10 cách đường gây hại cho sức khỏe của bạn

Đường là một loại thực phẩm có thể quyến rũ bất cứ ai bởi hương vị ngọt ngào của nó. Đây cũng là một nguồn cung cấp năng lượng quan trọng cho cơ thể. Tuy nhiên, việc bạn tiêu thụ quá nhiều đường sẽ gây tác hại khôn lường đến sức khỏe. Đó cũng chính là lí

Phá bỏ nguyên tắc tuần làm việc 40h, sắp xếp lại cuộc sống không theo mốc thời gian và kết quả bất ngờ cho những người thực hiện

Nguyên tắc làm việc 8 giờ/ngày, 5 ngày/tuần đã tồn tại cả trăm năm hóa ra không phải thứ gì dựa trên khoa học mà đơn giản chỉ là cách gia tăng lượng cầu cho hàng hóa tiêu dùng. Vậy thì chúng ta nên bố trí thời gian trong ngày như thế nào để đạt hiệu quả c

Rối loạn chức năng tuyến giáp liên quan đến suy tim

Nghiên cứu mới chỉ ra rằng những người bị suy giáp (tuyến giáp kém hoạt động) có nguy cơ cao bị suy tim nặng, người cường giáp (tuyến giáp hoạt động quá mức) có thể dễ bị bất thường nhịp tim, thường là nhịp tim nhanh.

Người gầy, trẻ nhỏ cũng có thể mắc gan nhiễm mỡ

Bệnh gan nhiễm mỡ chủ yếu do rối loạn chuyển hóa tế bào gan gây ra. Nhiều người quan niệm gan nhiễm mỡ thường gặp ở những người uống nhiều rượu, bia, thừa cân, béo phì, song trên thực tế người gầy, trẻ nhỏ cũng bị mắc gan nhiễm mỡ.

Có bí mật gì trong bữa sáng của những người sống thọ?

Bữa sáng là bữa ăn quan trọng nhất trong ngày, nhưng chỉ khi bạn thực hiện nó một cách khoa học. Dưới đây là vài gợi ý cho một thực đơn cung cấp nguồn năng lượng dồi dào mà những người khỏe mạnh và có tuổi thọ cao đã duy trì trong nhiều năm.

Suy hô hấp nặng hồi phục hoàn toàn nhờ tim phổi nhân tạo

Các bác sĩ Khoa hồi sức tích cực, Bệnh viện Bạch Mai vừa cấp cứu thành công bệnh nhân bị suy hô hấp nặng, rối loạn đông máu, suy tuần hoàn và suy thận cấp. Hiện tại bệnh nhân đã phục hồi và được xuất viện. Theo các bác sĩ, nếu không được hỗ trợ chạy tim p

Mới chớm mùa nắng, bệnh ở trẻ đã gia tăng

Mỗi ngày 2 bệnh viện Nhi Đồng đang phải tiếp đón từ 9 - 10.000 lượt trẻ đến khám và điều trị. Bác sĩ cảnh báo, thời tiết bắt đầu vào mùa nắng nóng sẽ tạo điều kiện cho vi rút gây bệnh phát triển, phụ huynh cần tăng cường bảo vệ sức khỏe cho trẻ.

Cảnh giác đột ngột viêm cơ tim

Nghe bác sĩ chẩn đoán người bệnh bị suy tim nặng, đe dọa tính mạng... thân nhân cứ ngỡ ngàng. Triệu chứng của bệnh này thường nhẹ như sốt, mệt mỏi, đau cơ nên dễ bị bỏ qua.

Những hiểu lầm phổ biến về muối

Muối là thực phẩm quen thuộc trong gian bếp mỗi nhà. Tuy nhiên, không phải lúc nào chúng ta cũng có những nhìn nhận đúng về muối. Dưới đây là những hiểu lầm thường gặp về muối.

Phát hiện gen gây đột tử ở người trẻ tuổi

Các nhà nghiên cứu Canada, Nam Phi và Ý đã xác định được một gen mới có thể gây đột tử ở thanh niên và các vận động viên. Đó là gen CDH2 gây bệnh cơ tim tâm thất phải gây loạn nhịp (ARVC), một rối loạn di truyền khiến cho tim bệnh nhân ngừng đập và là ngu

Những trường hợp cần hạn chế tỏi

Tỏi có chứa một hợp chất gọi là allicin, đem lại nhiều lợi ích cho sức khỏe. Ăn tỏi giúp hạ huyết áp cao, đồng thời hạn chế hình thành angiotensin II, một loại hormone làm giãn nở các mạch máu.