Lần đầu tiên các bác sĩ Anh chữa khỏi hai ca ung thư nhờ liệu pháp miễn dịch mới

  11/04/2017

Trước đó, cả hai bệnh nhi đã được điều trị bằng phương pháp thông thường. nhưng đều thất bại.

 

Lần đầu tiên, hai ca bệnh ung thư máu tại Anh được chữa khỏi nhờ một liệu pháp miễn dịch mới. Các bác sĩ ở bệnh viện Great Ormond Street, London tuyên bố rằng: Họ đã điều trị thành công cho hai bệnh nhi bằng các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa gen, đến từ một người hiến tặng.

Phương pháp này thách thức một phương pháp điều trị ung thư cũ trước đây, cũng sử dụng các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa gen, nhưng là tế bào của chính bệnh nhân. Trong phương pháp cũ, việc điều trị rất khó khăn, bởi máu của bệnh nhân phải được rút ra, chỉnh sửa gen, rồi truyền trở lại một cách nhanh chóng mới hiệu quả. Hơn nữa, nó có giá rất đắt.

Bây giờ, với liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng tế bào từ người hiến tặng được dự đoán là có giá rẻ hơn. Qua đó, nó sẽ sớm được thương mại hóa và mở ra cơ hội cho nhiều đối tượng người bệnh.

 


Layla Richards, bệnh nhi đầu tiên trên thế giới chiến thắng ung thư máu nhờ liệu pháp chỉnh sửa gen tế bào miễn dịch

Layla Richards, bệnh nhi đầu tiên trên thế giới chiến thắng ung thư máu nhờ liệu pháp chỉnh sửa gen tế bào miễn dịch

 

Hai bệnh nhi người Anh mắc ung thư máu mới chỉ 11 và 16 tháng tuổi. Trước đó, cả hai đã được điều trị bằng phương pháp thông thường, nhưng đều thất bại. Tuy nhiên, sau khi sử dụng liệu pháp miễn dịch mới, bệnh tình của hai bé đều đã thuyên giảm. Đối với ung thư, có thể nói rằng cả hai đã “khỏi bệnh” ở thời điểm hiện tại.

Giới truyền thông Anh đã rất chú ý đến trường hợp thử nghiệm phương pháp điều trị mới này. Tuy nhiên, một số nhà nghiên cứu vẫn hoài nghi. Họ cho rằng bởi các bé cũng đã từng được hóa trị liệu trước đó, chưa thể nói chắc chắn rằng các tế bào T từ người hiến tặng, được chỉnh sửa gen là yếu tố then chốt khiến các bé khỏi bệnh.

Cuộc thử nghiệm có dấu hiệu gợi ý phương pháp gen này hiệu quả, nhưng nó chưa phải bằng chứng xác đáng, Stephan Grupp, trưởng khoa liệu pháp miễn dịch ung thư tại Bệnh viện Nhi Philadelphia nói. “Sẽ rất tuyệt vời nếu điều trị ấy có hiệu lực, nhưng bằng chừng đó chưa thể chứng minh được”, ông nhấn mạnh

Nhưng cũng phải khách quan rằng Grupp có cộng tác với Novartis. Công ty này cùng với một công ty khác là là Juno Therapeutics đang cung cấp các liệu pháp điều trị thế hệ cũ, sử dụng tế bào của chính bệnh nhân.

Còn kỹ thuật điều trị mới được bệnh viện Great Ormond Street bán cho công ty công nghệ sinh học Cellectis. Đồng thời, hai công ty dược phẩm khác là Servier và Pfizer cũng đang tham gia phát triển phương pháp này.

Các phương pháp điều trị ung thư từ tế bào T chỉnh sửa gen, gọi tắt là CAR-T chưa được thương mại hóa. Tuy nhiên, nó đã thể hiện được khả năng chữa trị tuyệt vời với bệnh nhân ung thư máu.

Cả hai phương pháp cũ và mới đều sử dụng các tế bào T chỉnh sửa gen. Các tế bào này được mệnh danh là “kẻ săn mồi” của hệ miễn dịch. Chúng sẽ lùng sục và tiêu diệt các tế bào ung thư, sau khi được truyền vào cơ thể người bệnh.

Trong các nghiên cứu của Novartis và Juno Therapeutics, có 50% số bệnh nhân đã khỏi hoàn toàn, sau khi họ nhận được các tế bào bào chỉnh sửa gen của chính mình. Còn với phương pháp mới, hai ca bệnh nhi London là hai trường hợp đầu tiên.

Mặc dù vậy, việc sử dụng tế bào của người hiến tặng là rất tiềm năng. Khó khăn lớn nhất để nhân rộng và phổ biến CAR-T đó là sử dụng tế bào từ người bệnh rất phức tạp.

Nó đòi hỏi phải có một mạng lưới cơ sở vật chất lớn. Chẳng hạn, Grupp nói rằng ở Novartis, họ đã phải xây một trụ sở lớn ở New Jersey. Nhưng các tế bào của bệnh nhân lại được tập hợp từ 25 bệnh viện tại 11 quốc gia khác ngoài Mỹ.

Trong một đợt điều trị của Novartis, các bác sĩ ở New Jersey sẽ chỉnh sửa gen các tế bào nhận được. Ngay lập tức, họ phải truyền chúng trở lại cơ thể người bệnh một cách nhanh chóng. Nếu không, điều trị mất hiệu quả.

Mặc dù vậy, Novartis nói rằng họ vẫn theo đuổi việc xin phê chuẩn của chính phủ Mỹ, để bán liệu pháp điều trị cũ trong năm nay.

Phải nói rằng, liệu pháp miễn dịch là một mảng nghiên cứu khá rộng mở và sôi động. Nhiều công ty công nghệ sinh học và các nhà đầu tư khác cũng chú ý đến lĩnh vực này.

Họ đã bỏ qua phương pháp điều trị như của Novartis và Juno Therapeutics, thay vào đó đặt cược trên liệu pháp sử dụng tế bào từ người hiến tặng chứ không phải bệnh nhân. Có thể kể đến trong số này hàng loạt cái tên như: Regeneron, Kite Therapeutics, Fate Therapeutics và Cell Medica.

Robert Nelsen, nhà đầu tư mạo hiểm, sáng lập Juno Therapeutics cho biết ông không lo lắng lắm khi các công ty khác đã đi theo xu hướng mới. “Những gì họ có thể làm được trong tương lai là những gì chúng tôi đã làm được ngày hôm nay”, ông nói trong một phỏng vấn.

Và tôi đảm bảo với các bạn rằng ngay cả khi hai phương pháp có hiệu quả ngang nhau, bạn sẽ chọn các tế bào của chính mình, chứ không phải của người khác”, Nelsen nhấn mạnh đến sự khác biệt chính mà mọi người thường bối rối giữa hai liệu pháp điều trị.

 


Các tế bào T chỉnh sử gen sẽ tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư

Các tế bào T chỉnh sử gen sẽ tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư

 

Trở lại với hai ca điều trị ung thư cho các bé sơ sinh ở London, đây cũng là lần đầu tiên mà các tế bào được chỉnh sửa với 4 sự thay đổi trên gen. Đó là mức độ thay đổi lớn nhất trong các trường hợp truyền tế bào chỉnh sửa gen cho người bệnh.

Một chỉnh sửa gen trong đó nhằm mực đích khiến các tế bào thân thiện hơn với cơ thể người bệnh, một để chúng tấn công các tế bào ung thư. Tất cả chỉnh sửa được thực hiện theo một phương pháp cũ gọi là Talens. Talens có lịch sử phát triển lâu đời hơn so với phương pháp mà các nhà khoa học đang tập trung đến hiện nay là CRISPR-Cas 9.

Ngoài Anh thì Hoa Kỳ và Trung Quốc cũng là hai quốc gia đang chạy đua trong các ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gen, hướng đến việc điều trị ung thư cũng như nhiều căn bệnh nan y khác.

Tham khảo Technologyreview

Bình luận

Tin tức mới

Xem tất cả

Sự thật chỉ ăn gạo lứt muối mè sẽ khỏi ung thư?

Không ít người mang trong mình khối u, bệnh ung thư và cả những em nhỏ bị ung thư cũng được gia đình chỉ cho ăn gạo lứt muối mè, không ăn thịt cá… với quan niệm như vậy khối u sẽ tự "chết" vì bị bỏ đói. Liệu đây có phải cách hay để chữa trị ung thư?

Tiếng ù trong tai có thể giết chết bạn bất cứ lúc nào

Nữ diễn viên 36 tuổi Andrea Syron sống tại Michigan, Mỹ đã phải trải qua phẫu thuật nguy hiểm để ngăn chặn "quả bom hẹn giờ" trong não cô, thứ có thể giết chết cô bất cứ lúc nào nhưng bị các bác sĩ chẩn đoán nhầm là dị ứng, Dailymail đưa tin.

5 năm không sốt: Nên cẩn thận với hai loại bệnh ung thư

Theo mạng tin Hoàn cầu của Trung Quốc, nếu trong một thời gian dài không sốt thì chúng ta đừng vội nghĩ mình có một cơ thể khỏe mạnh. Trên thực tế, đây lại không phải là một chuyện tốt, có thể ung thư đang gõ cửa cơ thể của chúng ta.

Tăng cân giúp não to lên

Trọng lượng cơ thể gia tăng là một nhân tố quan trọng giúp con người gia tăng kích cỡ não và bước ra khỏi “thế giới” linh trưởng.

Tại sao chúng ta càng gãi càng ngứa?

Có lẽ với nhiều người, đây chỉ là một triệu chứng đơn thuần. Tuy nhiên đằng sau nó là những vấn đề phức tạp liên quan đến não bộ và các xung thần kinh cảm giác.

50% thuốc bán trên Internet là thuốc giả

Thông tin này được đưa ra tại hội thảo Hội thảo Nâng cao sức khỏe người bệnh: Tầm quan trọng của chất lượng và phát minh trong lĩnh vực dược phẩm được tổ chức tại Hà Nội ngày 16/3.

Đây là tộc người có trái tim khỏe nhất thế giới

Một nghiên cứu mới đây đã chỉ ra rằng, người Tsimané tại Bolivia, có tỉ lệ mắc bệnh tim thấp nhất trên thế giới. Trên thực tế, một người Tsimané 80 tuổi, sớ hữu trái tim khỏe hơn nhiều so với một người Mỹ 55 tuổi.

Công nghệ in 3D giúp tái tạo 100% mô hình quả tim người

Mô hình quả tim chế tạo bằng công nghệ in 3D đã cứu sống tính mạng của 1 bé trai 14 tháng tuổi trong 1 ca phẫu thuật tim. Đây là kết quả chế tạo của các kỹ sư tại trường khoa học kỹ thuật J.B Speed trực thuộc Đại học Louisville.

Bạn nên chấm dứt ngay 5 quan niệm sai lầm này về thực phẩm

Có phải cứ dầu thực vật là sẽ tốt cho sức khỏe? Đã từ lâu, chúng ta được nghe rất nhiều lời khuyên liên quan đến thực phẩm. Nhiều trong số đó đã trở thành niềm tin trong suốt một thời gian dài. Tuy nhiên, liệu tất cả những gì bạn học được về thực phẩm

Tử cung nhân tạo - Khi máy móc tạo ra được... con người

Việc sáng tạo ra tử cung nhân tạo là một tiến bộ khoa học đáng ghi nhận, nhưng giống như trí tuệ nhân tạo nếu con người không biết cách kiểm soát những phát minh một cách hợp lý thì đó chắc chắn là ngày tận cùng của nhân loại.

Bệnh hiếm Kawasaki bỗng dưng... không còn hiếm

Trong vòng một tháng nay, tại Bệnh viện (BV) Nhi Trung ương, số ca mắc bệnh Kawasaki bỗng nhiên tăng đột biến. Từng được xem là căn bệnh “lạ và hiếm”, Kawasaki tiềm ẩn nhiều nguy cơ vì gây tổn thương tim, ảnh hưởng tới tính mạng của trẻ.

Trầm cảm làm tăng nguy cơ bệnh tim

Một nghiên cứu lớn gồm hơn 3,2 triệu người cho thấy, những người bị bệnh tâm thần nặng (SMI), gồm tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực và trầm cảm, tăng 53% nguy cơ bị bệnh tim mạch so với những người không mắc bệnh tâm thần.

2 năm trước tạo ra não mini nhân tạo, chính các nhà khoa học cũng không ngờ ngày hôm nay nó có thể tự sản sinh mạch máu

Năm 2015, các nhà khoa học tại Đại học Brown đã phát triển thành công một loại “não mini” từ mô hình được tạo ra từ việc cấy ghép 3D các tế bào thần kinh sống. Mục đích ban đầu của các nhà khoa học là tạo ra loại vật mẫu thí nghiệm mới có thể giúp giảm th

Vùng đất 900 năm không có ai mắc ung thư

Ở đó, khoảng cách cha con có thể lên tới 90 tuổi. 100 tuổi vẫn được coi ở độ tuổi trưởng thành, phụ nữ 80 tuổi trông trẻ như mới ngoài 40. Những cụ ông, cụ bà 130 tuổi vẫn lao động hăng say và nhiều người sống tới 145 tuổi.

Những cơn mưa phóng thích 800.000 nghìn tỷ vi khuẩn mặt đất vào không khí, nhiều gần bằng số sao trong vũ trụ chúng ta biết

Đừng bao giờ nếm một cơn mưa, nếu bạn không muốn trở thành một kẻ thảm sát hàng loạt. Nếm một cơn mưa là bạn đang kết thúc số phận của hàng triệu vi khuẩn, trong chuyến phiêu lưu rời khỏi mặt đất của chúng. Một số vi khuẩn ấy, thậm chí, có thể "trả thù" b

Trung Quốc thử nghiệm thành công thiết bị điều chỉnh đường huyết từ xa bằng ứng dụng điện thoại - giải pháp cho bệnh nhân tiểu đường

Hãy tưởng tượng việc người bệnh tiểu đường có thể nói lời tạm biệt với những ống tiêm vật lý, thứ mà họ đang phải sử dụng để tiêm insulin vào cơ thể mỗi ngày. Thay vào đó, họ chỉ cần cài một ứng dụng trên điện thoại di động, là đã có khả năng theo dõi mức

Đây là 6 điều không nên nói với một người mắc ung thư

Đối mặt và trò chuyện với một người mắc ung thư không phải là điều dễ dàng. Trong nhiều trường hợp, tâm lý của họ trở nên rất phức tạp. Khi đó, ngay cả bạn bè và những người thân thiết nhất của bệnh nhân cũng phải cảm thấy bối rối.

10 cách đường gây hại cho sức khỏe của bạn

Đường là một loại thực phẩm có thể quyến rũ bất cứ ai bởi hương vị ngọt ngào của nó. Đây cũng là một nguồn cung cấp năng lượng quan trọng cho cơ thể. Tuy nhiên, việc bạn tiêu thụ quá nhiều đường sẽ gây tác hại khôn lường đến sức khỏe. Đó cũng chính là lí

Phá bỏ nguyên tắc tuần làm việc 40h, sắp xếp lại cuộc sống không theo mốc thời gian và kết quả bất ngờ cho những người thực hiện

Nguyên tắc làm việc 8 giờ/ngày, 5 ngày/tuần đã tồn tại cả trăm năm hóa ra không phải thứ gì dựa trên khoa học mà đơn giản chỉ là cách gia tăng lượng cầu cho hàng hóa tiêu dùng. Vậy thì chúng ta nên bố trí thời gian trong ngày như thế nào để đạt hiệu quả c

Rối loạn chức năng tuyến giáp liên quan đến suy tim

Nghiên cứu mới chỉ ra rằng những người bị suy giáp (tuyến giáp kém hoạt động) có nguy cơ cao bị suy tim nặng, người cường giáp (tuyến giáp hoạt động quá mức) có thể dễ bị bất thường nhịp tim, thường là nhịp tim nhanh.

Người gầy, trẻ nhỏ cũng có thể mắc gan nhiễm mỡ

Bệnh gan nhiễm mỡ chủ yếu do rối loạn chuyển hóa tế bào gan gây ra. Nhiều người quan niệm gan nhiễm mỡ thường gặp ở những người uống nhiều rượu, bia, thừa cân, béo phì, song trên thực tế người gầy, trẻ nhỏ cũng bị mắc gan nhiễm mỡ.

Có bí mật gì trong bữa sáng của những người sống thọ?

Bữa sáng là bữa ăn quan trọng nhất trong ngày, nhưng chỉ khi bạn thực hiện nó một cách khoa học. Dưới đây là vài gợi ý cho một thực đơn cung cấp nguồn năng lượng dồi dào mà những người khỏe mạnh và có tuổi thọ cao đã duy trì trong nhiều năm.

Suy hô hấp nặng hồi phục hoàn toàn nhờ tim phổi nhân tạo

Các bác sĩ Khoa hồi sức tích cực, Bệnh viện Bạch Mai vừa cấp cứu thành công bệnh nhân bị suy hô hấp nặng, rối loạn đông máu, suy tuần hoàn và suy thận cấp. Hiện tại bệnh nhân đã phục hồi và được xuất viện. Theo các bác sĩ, nếu không được hỗ trợ chạy tim p

Mới chớm mùa nắng, bệnh ở trẻ đã gia tăng

Mỗi ngày 2 bệnh viện Nhi Đồng đang phải tiếp đón từ 9 - 10.000 lượt trẻ đến khám và điều trị. Bác sĩ cảnh báo, thời tiết bắt đầu vào mùa nắng nóng sẽ tạo điều kiện cho vi rút gây bệnh phát triển, phụ huynh cần tăng cường bảo vệ sức khỏe cho trẻ.

Cảnh giác đột ngột viêm cơ tim

Nghe bác sĩ chẩn đoán người bệnh bị suy tim nặng, đe dọa tính mạng... thân nhân cứ ngỡ ngàng. Triệu chứng của bệnh này thường nhẹ như sốt, mệt mỏi, đau cơ nên dễ bị bỏ qua.

Những hiểu lầm phổ biến về muối

Muối là thực phẩm quen thuộc trong gian bếp mỗi nhà. Tuy nhiên, không phải lúc nào chúng ta cũng có những nhìn nhận đúng về muối. Dưới đây là những hiểu lầm thường gặp về muối.

Phát hiện gen gây đột tử ở người trẻ tuổi

Các nhà nghiên cứu Canada, Nam Phi và Ý đã xác định được một gen mới có thể gây đột tử ở thanh niên và các vận động viên. Đó là gen CDH2 gây bệnh cơ tim tâm thất phải gây loạn nhịp (ARVC), một rối loạn di truyền khiến cho tim bệnh nhân ngừng đập và là ngu

Những trường hợp cần hạn chế tỏi

Tỏi có chứa một hợp chất gọi là allicin, đem lại nhiều lợi ích cho sức khỏe. Ăn tỏi giúp hạ huyết áp cao, đồng thời hạn chế hình thành angiotensin II, một loại hormone làm giãn nở các mạch máu.